AI로 희귀질환 임상 성공률 예측...아이디바인, NDC-011 분석 결과 발표

[한국정보기술신문] 바이오 인공지능 기업 아이디바인이 희귀질환 치료제 파이프라인의 임상 성공 가능성을 예측하는 AI 분석 결과를 26일 발표했다. 이번 분석에서 닥터노아바이오텍이 개발 중인 루게릭병 복합신약 후보 NDC-011이 여러 지표에서 높은 수준을 기록하며 주목받았다.

아이디바인은 글로벌 신약 파이프라인의 임상 성공 가능성을 예측하는 AI 기술을 보유한 기업이다. 이번 분석에서는 환자 수가 적고 임상 데이터가 제한적인 희귀질환 분야를 대상으로 했다. 희귀질환은 시장 규모가 작지만 치료 옵션이 부족해 신약 개발의 의미가 큰 영역이다.

아이디바인의 AI 분석 시스템은 세 가지 모델로 구성된다. 첫 번째는 지표 분석 모델로 임상시험, 특허, 논문, 기업 정보 등 세계 최대 규모의 바이오 데이터베이스를 기반으로 한다. 두 번째는 생명과학, 화학, 특허 데이터를 학습한 바이오 특화 거대언어모델이다. 세 번째는 앞의 두 모델을 신경망 구조로 융합한 멀티모달 모델이다.

이들 모델은 희귀질환 파이프라인의 임상 성공 가능성과 미국 식품의약국 승인 가능성을 임상 결과 도출 이전 단계에서 약 80~90% 수준으로 예측한다. 아이디바인은 면역항암제 분야에서 축적한 분석 경험을 바탕으로 이 접근법을 희귀질환 특성에 맞게 확장했다.

분석 과정에서 아이디바인은 과거 희귀질환 치료제로 FDA 승인을 받은 약물들과 최근 임상 2상에서 성공한 파이프라인들의 평균 지표를 기준선으로 설정했다. 임상 2상은 후보물질의 안전성과 초기 효능을 실제 환자에서 검증하는 중요한 단계로, 대규모 3상 시험 진입 여부를 결정하는 관문이다.

닥터노아바이오텍의 NDC-011은 루게릭병 치료제 후보로 개발 중인 복합기전 기반 후보물질이다. 이 약물은 신경 보호, 염증 조절 등 여러 경로를 동시에 조절하도록 설계됐으며, AI 기술을 활용해 조합 기전을 도출한 것이 특징이다.

아이디바인의 분석에 따르면 NDC-011은 학술 영향력, 논문 발표 및 인용 지표에서 최근 루게릭병 임상 2상 성공 그룹 평균을 상회했다. 특허 관련 지표도 성공 사례들의 중간대보다 높은 상단대에 위치했다. 이는 후보물질의 조합 설계가 갖는 기술적 차별성과 지적재산권 기반의 안정성을 반영하는 것으로 평가된다.

아이디바인의 분석 모델은 NDC-011의 임상 2상 성공 가능성을 약 88.5%로 산출했다. 이는 희귀질환 치료제 중 FDA 기승인 약물의 임상 2상 성과를 복원한 평균치인 81%와 비슷한 수준이다. 반면 희귀질환 중 최근 임상 2상을 통과한 파이프라인의 백테스트 성공률은 69.5%, 루게릭병 영역에서 최근 2상 통과 파이프라인의 성공률은 71%로 나타났다.

현재 임상 개발 중인 루게릭병 후보물질들의 예측 성공률은 59.9%로 측정됐다. 이러한 비교에서 NDC-011은 희귀질환 및 루게릭병 성공 사례가 형성한 기준선에 가까운 값을 보이며, 현재 개발 단계의 파이프라인 대비 상대적으로 높은 성공 가능성을 유지하는 것으로 평가됐다.

희귀질환은 환자 규모가 작고 임상시험 여건이 까다로워 실패 위험이 높은 분야다. 성공 가능성을 정량적으로 예측할 수 있다면 연구비와 개발 인력을 효율적으로 운용하고, 불확실한 프로젝트에 대한 리스크를 줄일 수 있다. 이번 분석은 데이터가 제한적인 희귀질환 영역에서도 AI 기반 접근법이 일정 수준의 예측력을 확보할 수 있음을 보여준 사례다.

아이디바인은 향후 재조합 단백질, 항체-약물 복합체, 세포 기반 면역치료 등으로 분석 범위를 확대할 계획이다. 희귀질환뿐 아니라 신경계, 염증성 질환 등 다양한 영역으로 적용 범위를 넓힐 예정이다. 아이디바인 관계자는 AI 분석 체계를 통해 임상 성공 가능성이 높은 프로그램을 조기에 구분하고, 실패 위험이 큰 프로젝트를 빠르게 조정할 수 있다고 설명했다.

이러한 접근은 궁극적으로 희귀질환 환자에게 적절한 치료 후보를 신속하게 제공하는 데 기여할 것으로 기대된다.